NEW YORK, 19. travnja (Hina/Reuters) - Genska terapija postigla je dugoročne uspjehe kod nekoliko beba liječenih od rijetkog genetskog poremećaja koji oboljele lišava imunološke obrane od infekcija, objavljuju francuski
znanstvenici.
NEW YORK, 19. travnja (Hina/Reuters) - Genska terapija postigla je
dugoročne uspjehe kod nekoliko beba liječenih od rijetkog
genetskog poremećaja koji oboljele lišava imunološke obrane od
infekcija, objavljuju francuski znanstvenici. #L#
Prije dvije godine, istraživači su objavili početne uspjehe u
primjeni genske terapije za obnovu imunoloških sustava dvoje
dojenčadi oboljele od teškog kombiniranog sindroma
imunodeficijencije povezane s X kromosomom (SCID). Ako se ne
liječe, djeca koja boluju od tog poremećaja prisiljena su na život u
sterilnoj okolini. Uobičajene infekcije mogu biti smrtonosne za
oboljele.
U polovici slučaja djece oboljele od SCID-a uzrok poremećaja leži u
genetskoj pogreški na kromosomu X. Budući da dječaci nasljeđuju
samo jednu kopiju kromosoma X od majke, taj oblik SCID-a skoro
isključivo pogađa mušku djecu. Pogreška se nalazi na genu nužnom za
razvoj zrelih T stanica i prirodnih stanica ubojica, glavnih
branitelja organizma od stranih napadača poput virusa i
bakterija.
Francuski su liječnici uspješno liječili poremećaj u četiri od pet
slučajeva uklanjanjem koštane srži iz pacijenta, ispravljanjem
pogreške na genu u nezrelim imunološkim stanicama te ponovnim
uvođenjem ispravljenih stanica. Za 4 mjeseca, kod četvoro
dojenčadi pojavile su se zrele T stanice i prirodne stanice
ubojice. U razdoblju od dvije godine odgovori njihovih T stanica
bili su "gotovo normalni".
Dr. Marina Cavazzana-Calvo iz pariške dječje bolnice Necker i
kolege objavili su članak o istraživanju u najnovijem izdanju
časopisa "New England Journal of Medicine".
"Ispravljanje imunodeficijencije uklonilo je postojeće infekcije
i pacijentima dopustilo normalan život", stoji u članku.
U trenutku provođenja postupka, dojenčad je bila stara između
jednoga i 11 mjeseci. Dr. Cavazzana-Calvo kaže da je dugoročni
uspjeh terapije "dobra vijest" jer je za opstanak funkcionalnih T
stanica potreban stalni rad ispravljenog gena.
Godinama su djeca oboljela od SCID-a uspješno liječena
transplantacijom koštane srži. Tako su pacijenti dobivali zdrav
imunološki sustav. Međutim, ponekad je teško pronaći prikladnog
donora.
Osim toga, transplanti koštane srži proizvode ograničen broj T
stanica i uglavnom ne ispravljaju abnormalnosti u B imunološkim
stanicama, primijetio je dr. Fred S. Rosen iz Centra za
istraživanje krvi u Bostonu, Massachusetts, u uvodniku.
No u ovom istraživanju, genska terapija je proizvela normalan broj
funkcionalnih T stanica i "primjeren" broj B stanica, ističe
Rosen.
"Rezultati su očito bolji od onih što se postižu transplantacijom",
dodaje Rosen.
Zasad je, ističe Cavazzana-Calvo, genska terapija dobar izbor za
pacijente koji nemaju genetski kompatibilog donora.
(Hina) lbr dgk