Sadašnje liječenje podrazumijeva da bolesnici primaju i po nekoliko puta tjedno infuzije faktora za zgrušavanje krvi.
U okviru istraživanja šestero pacijenata je zaraženo virusom koji je nosio kod za proizvodnju proteina potrebnih za zgrušavanje i u četiri slučaja bolesnici su mogli prestati uzimati dosadašnje lijekove, prenosi BBC. Liječnici ističu da genetska terapija ima potencijal istinske prekretnice u liječenju ove bolesti.
Osobe s tipom B hemofilije imaju genetsku grešku koja znači da ne mogu proizvoditi protein zvan faktor IX koji je ključan u zgrušavanju krvi.
Istraživači s londonskog University Collegea i St Jude Children's Research Hospital u SAD-u potražili su trajnije rješenje te su uzeli vrstu virusa, koji inače zarazi čovjeka bez vidljivih simptoma, i modificirali ga tako da može 'zaraziti' jetrene stanice s genetskim materijalom za proizvodnju faktora IX.
Rezultati objavljeni u časopisu New England Journal of Medicine pokazuju da se razina faktora IX povećala kod tih pacijenata. Dok su vrijednosti toga faktora kod osoba s hemofilijom niže od 1 posto, nakon unošenja virusa njegova vrijednost porasla je na dva do 12 posto a kod nekih se vrijednost iznad dva posto održala dulje od 16 mjeseci. Jedan od pacijenata koji je primio najvišu koncentraciju virusa zadržao je razinu faktora između osam i 12 posto kroz 20 tjedana.
Istraživači ističu da postizanje vrijednosti faktora IX iznad 12 posto ne traži nikakvo dodatno liječenje bolesti osim u slučaju teških trauma.