Terapiju su dosad primijenili na samo troje pacijenata, no rezultati su više nego dobri - kod dvoje pacijenata kancerogene su se stanice u potpunosti povukle, a treba istaknuti da je od tretmana prošlo godinu dana, dok je stanje trećeg pacijenta poboljšano, no kancerogene stanice još su prisutne u njegovu organizmu. Sada se znanstvenici trude da tehniku genske terapije primijene i u liječenju drugih vrsta raka.
Rezultati istraživanja ekipe znanstvenika sa Sveučilišta Pennsylvania objavljeni su istodobno u stručnim časopisima New England Journal of Medicine i Science Translational Medicine.
U istraživanje su bila uključena trojica pacijenata s uznapredovalim slučajevima kronične limfocitne leukemije. Dosad su takvi pacijenti liječeni presađivanjem koštane srži ili tretmanom matičnim stanicama, no s obzirom na to da su takve metode nosile vrlo visok rizik od smrtnog ishoda znanstvenici su nastojali poboljšati "odgovor" imunološkog sustav i potaknuti organizam da se protiv raka liječi na učinkovitiji način.
Znanstvenici već godinama traže tehnike kojima bi pojačali sposobnost obrambenog sustava da se bori protiv raka. U ranijim pokušajima svojevrstan uspjeh pokazale su genetski modificirane T stanice (T limfociti), no one se nisu mogle razmožavati pa su brzo nestajale, a dr. Carl June i njegovi kolege sa Sveučilišta Pennsylvania u opisanu su tehiku uveli promjene upotrijebivši nove prijenosnike da bi T stanicama dostavili nove gene koji im govore da uništavaju stanice raka, ali i da se razmnožavaju. Na taj su način stvorili svojevrsnu vojsku stanica "serijskih ubojica" koje su otkrivale tumorske stanice, razarale ih i nastavljale uništavati sve nove koje su se pojavile.
Znanstvenici su od pacijenata uzeli krv, iz nje uklonili T stanice te, nakon što su ih modificirali u laboratorijskim uvjetima, kroz tri infuzije milijune ovih stanica vratili su u organizam pacijenata.
Pacijenti tijekom prva dva tjedna nisu osjećali nikakve promjene, no potom su se pojavile vrućice i mučnine, što su simptomi koji se obično javljaju kad stanice raka masovno odumiru, što je bio znak da terapija djeluje. "Bilo je to poput najgore gripe", rekao je dr. June. "Međutim, nakon toga je bilo gotovo. Bili su dobro".
Najveći problem ove terapije je što ona, u vrijeme kada se daju infuzije, uništava i neke druge stanice koje se bore protiv zaraza.